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致命性白血病的新药物

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致命性白血病的新药物

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  在完成抗癌药物Gleevec (STI571)的开发后,研究人员发现这药物对于一种预后相当不好的疾病:急性骨髓性白血癌acute myelogenous leukemia (AML)也有效用。
  研究人员已经确认出两种新的药物,可以有效的抑制AML所产生的特殊酵素。科学家表示这两种新的药物分别为PKC412和CT53518,而研究报告以刊登在6月份的医学期刊癌症细胞Cancer Cell。
  哈佛大学医学院的Gary Gilliland博士表示:根据美国癌症学会的报告,AML占所有成年白血病患者的90%左右,估计每年全美约有10,600个新的病患产生。其5年的存活率约有14%,每年约有7,400位AML病患死亡。
  AML是因为体内骨髓细胞bone marrow cells发生缺失所导致的,进而使免疫细胞无法正常的分化,干扰血球细胞的产生,导致贫血、出血及体内器官的损害。大部分的病患主要是因为AML相关的疾病,或是因高剂量的化学药物产生的并发症而死亡。
  Gilliland表示,在致死性的AML病患中,约有1/3的病患是因为体内缺乏一种称为FLT3接受体发receptor生突变所导致的。这个接受体会在发育的血球细胞的细胞膜上表现。当血球细胞进行成熟过程时,基因会开启进而产生FLT3接受器。
  在AML病患中,FLT3基因发生突变,因此使得细胞持续的产生FLT3接受器,使细胞无法受到正常的控制,发生不正常的增生现象(proliferation)。
  当FLT3接受器发生突变后,产生内部序列重复性(internal tandem duplication)的FLT3-ITD,再持续的活化一种酪胺酸激脢(tyrosine kinase)的酵素:BCR/ABL,而STI571就是可以选择性的抑制这个酵素。
  而PKC412及CT53518就是具有高选择性的FLT3抑制剂。根据初步的研究发现似乎比STI571的效用更好。